記者25日從云南省科技廳獲悉，中國(guó)多家單位合作運(yùn)用目前世界最新的基因組編輯技術(shù)成功實(shí)現(xiàn)食蟹猴及獼猴的靶向基因修飾，獲得世界首例經(jīng)過(guò)基因靶向修飾的小猴，《自然》雜志將這一研究成果稱為人類疾病模型研究向前發(fā)展的里程碑。

　　隨著人口的增加和環(huán)境的惡化，人類面臨一些重大疑難疾病(如帕金森、老年癡呆、糖尿病、肝病等)的侵?jǐn)_，建立合適的動(dòng)物模型，可以從理論上深入了解致病機(jī)理，實(shí)踐上發(fā)現(xiàn)有效的治病途徑(包括藥物等)。

　　云南中科靈長(zhǎng)類生物醫(yī)學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任牛昱宇博士介紹，臨床前研究是生物醫(yī)藥研發(fā)過(guò)程中的核心，而臨床前研究的核心內(nèi)容就是利用動(dòng)物模型進(jìn)行藥效和安全性的研究。大多數(shù)臨床前研究是以嚙齒類為主要的動(dòng)物模型，然而僅有不超過(guò)5%的研究最終可以走向臨床，由于靈長(zhǎng)類動(dòng)物與人類高度相似，以靈長(zhǎng)類動(dòng)物為模型的研究成功率可提高至40%。

　　在中國(guó)國(guó)家重大科學(xué)研究計(jì)劃重大科學(xué)目標(biāo)導(dǎo)向項(xiàng)目“細(xì)胞多能性和人類重大疾病的猴模型”和云南省科技廳的支持下，2013年3月，云南中科靈長(zhǎng)類生物醫(yī)學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、中科院昆明動(dòng)物研究所、南京醫(yī)科大學(xué)、南京大學(xué)、同濟(jì)大學(xué)等多家單位合作，利用目前世界最新的基因組編輯技術(shù)CRISPR/Cas9和TALENs實(shí)現(xiàn)獼猴和食蟹猴兩個(gè)物種的靶向基因修飾，同年10月和11月分別獲得世界首例經(jīng)過(guò)CRISPR/Cas9基因靶向修飾及TALENs基因靶向修飾的兩只小猴。研究結(jié)果證明在靈長(zhǎng)類動(dòng)物不僅可以實(shí)現(xiàn)基因的定點(diǎn)突變，還可以同時(shí)進(jìn)行多基因的同時(shí)修飾;在證明基因靶向修飾成功的同時(shí)，并未發(fā)現(xiàn)非特異的脫靶效應(yīng)。

　　2014年1月30日，CRISPR/Cas9研究成果發(fā)表在《細(xì)胞》雜志，2月13日，TALENs研究結(jié)果在《細(xì)胞干細(xì)胞》雜志在線發(fā)表，引發(fā)全球科學(xué)界和媒體的高度關(guān)注，包括《自然》《每日科學(xué)》《衛(wèi)報(bào)》《商業(yè)周刊》等大量的評(píng)論和報(bào)道?！缎l(wèi)報(bào)》報(bào)道稱這將使得人類對(duì)于諸如帕金森和老年癡呆癥等重大疾病的治療獲得新突破。

　　云南中科靈長(zhǎng)類生物醫(yī)學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室理事長(zhǎng)、研究員季維智表示，這是CRISPR/Cas9和TALENs技術(shù)首次被證明在靈長(zhǎng)類動(dòng)物中的有效應(yīng)用，兩項(xiàng)工作的成功不僅代表了當(dāng)前利用靈長(zhǎng)類動(dòng)物開(kāi)展生物研究的最高水平，也說(shuō)明中國(guó)在大動(dòng)物，尤其靈長(zhǎng)類動(dòng)物基因組靶向修飾和疾病動(dòng)物模型研究方面處于世界領(lǐng)先水平。同時(shí)，研究成果將引領(lǐng)人類疾病動(dòng)物模型研究領(lǐng)域向更高水平發(fā)展，促進(jìn)相關(guān)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

　　云南中科靈長(zhǎng)類生物醫(yī)學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室由云南省科技廳和昆明亞靈生物科技有限公司共同建設(shè)，是以非人靈長(zhǎng)類為模式動(dòng)物，研究人口健康重大問(wèn)題的生物醫(yī)學(xué)研究平臺(tái)，為目前世界上最大規(guī)模的靈長(zhǎng)類研發(fā)中心，現(xiàn)有靈長(zhǎng)類動(dòng)物種群4000多只(獼猴和食蟹猴)。(中國(guó)新聞網(wǎng)記者 史廣林)